英國一名罹患侵襲性白血病的13歲少女，在化療及骨髓移植等常規治療皆無效後，接受一種開創性療法的臨床測試，沒想到治療後6個月，醫生在她體內已找不到血癌跡象，堪稱奇蹟。
少女艾里莎（Alyssa）2021年5月確診罹患「T細胞急性淋巴性白血病」（T-ALL），接受化療和骨髓移植等常規治療都沒效。她因此加入倫敦「大奧蒙德街兒童醫院」（GOSH）一項「鹼基編輯」（base editing）新療法臨床試驗，成為首名接受此療法的病人，運用自健康志願者基因工程處理過的免疫細胞。
28天後，艾里莎的癌症病情獲得緩解，這讓她得以接受第2次骨髓移植來恢復免疫系統。6個月後，艾里莎情況良好，癌細胞消失。
醫院今天發布聲明指出：「若沒有這種實驗性療法，艾里莎唯一的選擇就是緩和醫療。」院方表示，艾里莎病情好轉「非常不簡單」，但未來幾個月仍須追蹤確認結果。
參與治療的免疫學家卡西姆（Waseem Qasim）表示：「這是我們迄今最為複雜的細胞工程，為其他新療法鋪路，最終為患病兒童創造更美好的未來。」
急性淋巴性白血病是最常見的兒童癌症，會影響免疫系統中的B細胞和T細胞，這兩種細胞可對抗病毒和保護人體。艾里莎體內的T細胞卻過度增生，影響造血功能。
腺嘌呤（ADENINE，A）、鳥嘌呤（GUANINE，G）、胞嘧啶（CYTOSINE，C）和胸腺嘧啶（THYMINE，T）4種鹼基是構成生物DNA的基本單元。科學家透過改變一個鹼基的分子結構，來改變遺傳指令。團隊先關閉捐贈者T細胞的定位機制，使之不會攻擊艾里莎的身體，再去除捐贈者T細胞上名為CD7的化學標記，使之不會「自相殘殺」，最後指示經編輯的T細胞攻擊女童體內任何有CD7標記的細胞，包括有癌變的T細胞。
來源：聯合報 圖源：大奧蒙德街兒童醫院
